Управление по надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) впервые одобрило лекарственный препарат для задержки развития диабета первого типа. Лечение сдерживало начало заболевания в среднем на два года в клинических испытаниях, но оно будет недешевым.
Диабет первого типа – аутоиммунное заболевание. Он развивается из-за того, что иммунная система избирательно атакует вырабатывающие инсулин β-клетки поджелудочной железы, клетки гибнут, инсулин вырабатывать больше некому, а он нужен для того, чтобы глюкоза из кровяного русла попадала в клетки организма. В итоге клетки голодают, а глюкоза накапливается в крови. Диабет первого типа обычно развивается у детей, подростков и молодых людей, но может возникнуть в любом возрасте.
Заболевший диабетом первого типа человек вынужден всю оставшуюся жизнь вводить себе рекомбинантный инсулин с помощью инъекций. Дополнительная сложность заключается в том, что естественная выработка инсулина β-клетками не равномерна по времени, а очень чутко реагирует на уровень глюкозы в крови, голод, сытость и т. п. Избыток инсулина в краткосрочной перспективе опаснее недостатка, потому что может привести к гипогликемической коме и даже смерти, если, например, резкое повышение уровня инсулина наступит во сне. Это требует от больного диабетом высоко сознательного образа жизни и ответственного подхода.
В США около двух миллионов человек живет с диабетом первого типа. По оценкам Американской диабетической ассоциации, люди с этим заболеванием ежегодно тратят более 16 000 долларов на медицинские расходы, из которых около 9600 долларов приходится на лечение диабета.
В клиническом испытании нового препарата с участием 76 человек с высоким риском развития диабета у тех, кто получал лечение, диагноз подтвердился в среднем через четыре года после испытания, по сравнению с двумя годами у тех, кто получал плацебо. В одном случае препарат отсрочил начало болезни на 11 лет. Участников испытаний набирали путем скрининга ближайших родственников людей с диабетом первого типа. У них уже была вторая стадия заболевания, то есть у них были антитела, указывающие на диабет и аномальный уровень сахара в крови, но не было симптомов болезни. Обычно почти у всех людей со второй стадией диабета первого типа в конечном итоге развивается третья клиническая стадия, и у 75 процентов она появляется в течение пяти лет.
Препарат под названием теплизумаб должен появиться в продаже к концу года. FDA одобрило его применение у людей от 8 лет и старше с высоким риском развития диабета первого типа. Его нельзя использовать для лечения диабета второго типа. Курс лечения состоит из внутривенных инъекций в течение 14 дней подряд. Каждый день лечения будет стоить 13 850 долларов, общая стоимость лечения составит 193 900 долларов США.