25 мая 2024, суббота, 05:32
TelegramVK.comTwitterYouTubeЯндекс.ДзенОдноклассники

НОВОСТИ

СТАТЬИ

PRO SCIENCE

МЕДЛЕННОЕ ЧТЕНИЕ

ЛЕКЦИИ

АВТОРЫ

Генетический метод лечения слепоты работает только у части пациентов

Система CRISPR/Cas9
Система CRISPR/Cas9
artofthecell.com

Компания Editas Medicine объявила, что клиническое испытание редактирования генома методом CRISPR для лечения врожденного амавроза Лебера 10 (LCA10) привело к «клинически значимым» улучшениям зрения только у трех пациентов из четырнадцати.

Данное заболевания представляет собой одну из одиннадцати разновидностей амавроза Лебера, отличающихся друг от друга тем, в каком именно гене произошла мутация, приводящая к потере зрения. В данном случае генетический дефект имеется в гене CEP290, ответственном за синтез белка, необходимого зрительным рецепторам.

Новый метод лечения состоял в том, что пациенты получали под сетчатку глаза инъекцию модифицированного вируса, содержащего компоненты системы CRISPR-Cas9, которые определяли дефектный участок ДНК и вырезали его. Это было первое в мире испытание, в котором система редактирования генов вводилась напрямую в организм, а не применялась к клеткам пациентов в лабораторной чашке Петри, которые затем возвращались в их организм.

Двое пациентов с улучшением зрения — женщина и 14-летний мальчик — имели две дефектные копии гена CEP290. Оба они получили среднюю дозу модифицированного вируса. У третьего пациента с некоторым улучшением была только одна дефектная копия, и он был среди пяти взрослых участников, которые получили самую высокую из трех доз CRISPR-нагруженных вирусов.

Сейчас компания приостановила регистрацию для участия в испытании и ищет партнера, который продолжит и поможет финансировать программу. По словам представителей Editas Medicine, один из кандидатов — другая фирма, занимающаяся заболеваниями сетчатки.

Редакция

Электронная почта: polit@polit.ru
VK.com Twitter Telegram YouTube Яндекс.Дзен Одноклассники
Свидетельство о регистрации средства массовой информации
Эл. № 77-8425 от 1 декабря 2003 года. Выдано министерством
Российской Федерации по делам печати, телерадиовещания и
средств массовой информации. Выходит с 21 февраля 1998 года.
При любом использовании материалов веб-сайта ссылка на Полит.ру обязательна.
При перепечатке в Интернете обязательна гиперссылка polit.ru.
Все права защищены и охраняются законом.
© Полит.ру, 1998–2024.